Atsena Therapeutics今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予其研究性基因治疗产品孤儿药认证，用于治疗GUCY2D相关的Leber congenital amaurosis(LCA1)，一种影响视网膜的遗传性眼病。
Atsena Therapeutics今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予其研究性基因治疗产品孤儿药认证，用于治疗GUCY2D相关的Leber congenital amaurosis(LCA1)，一种影响视网膜的遗传性眼病。
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